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Biotecnologia: Vertex vola, risultati positivi contro la fibrosi cistica

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Vertex ha fatto degli importanti progressi nella battaglia contro la fibrosi cistica. © Shutterstock

La terapia che combina due farmaci di Vertex, il lumacaftor e il Kalydeco, ha raggiunto in due studi clinici di Fase III gli obiettivi primari.

Vertex Pharmaceuticals (US92532F1003) sale al momento nel pre-borsa di circa il 55%. La compagnia biotech statunitense ha comunicato che la terapia che combina due suoi farmaci, il lumacaftor e il Kalydeco, ha raggiunto in due studi clinici di Fase III gli obiettivi primari nel trattamento della fibrosi cistica.

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Nei pazienti di età superiore a 12 anni affetti dalla malattia ci sarebbe stato un significativo miglioramento nella funzione polmonare. Il trattamento sarebbe stato inoltre ben tollerato ed avrebbe anche raggiunto i suoi obiettivi secondari, tra cui una riduzione delle  esacerbazioni polmonari.

Vertex presenterà ora, sulla base degli studi, la domanda di approvazione presso le autorità di diversi Paesi.

La fibrosi cistica colpisce circa 70.000 persone a livello globale, di cui 30.000 nei soli Stati Uniti. Secondo alcuni analisti i farmaci sviluppati da Vertex per curare questa malattia genetica cronica potrebbero generare entro il 2018 un volume d'affari superiore a $5 miliardi.

©RIPRODUZIONE RISERVATA

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